Conclusioni

Il paziente affetto da malattia rara è un orfano del sistema sanitario, spesso senza una diagnosi precisa, senza terapia, senza ricerca, perciò senzasperanze

 

In questo contesto costellato di difficoltà, deve essere sottolineato che c'è sempre qualcosa di utile da fare perfino con le conoscenze ed i mezzi seppur limitati, ma in crescita, che già esistono: con l'aiuto degli schemi di rieducazione e riabilitazione, dei farmaci orfani recentemente proposti ed autorizzati, del progresso compiuto nei campi della fisioterapia, della nutrizione e della dietetica, della gestione del dolore, della psicologia, delle apparecchiature mediche, delle terapie avanzate, delle procedure di scambio di informazioni, i sistemi sanitari pubblici nazionali possono fare molto per migliorare la qualità e l'aspettativa di vita dei pazienti affetti da malattie rare.

 

A livello nazionale, alcuni stati membri della UE hanno sviluppato specifiche politiche pubbliche sulle malattie rare: questi paesi sono Danimarca, Francia, Italia, Svezia, Spagna e Gran Bretagna.

 

A livello europeo, in aggiunta alla Regolamentazione sui farmaci orfani, la riflessione corrente sui centri di riferimento per intraprendere iniziative che richiedano un'alta concentrazione di esperti, mostra una presa di coscienza crescente da parte dei responsabili UE dell'intrinseco valore aggiunto delle malattie rare, che per loro natura richiedono provvedimenti a livello internazionale. I centri di riferimento  possono essere specializzati in singole patologie o gruppi di malattie. Le reti esistenti e in via di sviluppo di specialisti della salute e le nascenti cooperazioni tra laboratori dimostrano che in qualche modo una migliore gestione esiste già e deve essere condivisa e diffusa. Lo sforzo principale rimane ancora quello di stimolare la ricerca al fine di aumentare le attuali conoscenze, ancora ben lontane dall'essere in grado di far fronte alle sfide che pongono le malattie rare.

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